Промежуточный анализ данных и преждевременное завершение исследований эффективности: рекомендации и практическое руководство по множественному тестированию основной гипотезы исследования

Берикашвили Л.Б.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0001-9267-3664

Поляков П.А.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0009-0009-6185-349X

Ядгаров М.Я.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0003-3792-1682

Лихванцев В.В.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0002-5442-6950

Промежуточный анализ данных и преждевременное завершение исследований эффективности: рекомендации и практическое руководство по множественному тестированию основной гипотезы исследования

Авторы:

Берикашвили Л.Б., Поляков П.А., Ядгаров М.Я., Лихванцев В.В.

Подробнее об авторах

Журнал: Анестезиология и реаниматология. 2024;(3): 49‑57

DOI: 10.17116/anaesthesiology202403149

Загрузок: 7

Связаться с автором

Оглавление

Как цитировать:

Берикашвили Л.Б., Поляков П.А., Ядгаров М.Я., Лихванцев В.В. Промежуточный анализ данных и преждевременное завершение исследований эффективности: рекомендации и практическое руководство по множественному тестированию основной гипотезы исследования. Анестезиология и реаниматология. 2024;(3):49‑57.
Berikashvili LB, Polyakov PA, Yadgarov MYa, Likhvantsev VV. Interim data analysis and premature termination in superiority trials: a comprehensive guide and recommendations for multiple testing of the primary study hypothesis. Russian Journal of Anesthesiology and Reanimatology. 2024;(3):49‑57. (In Russ.)
https://doi.org/10.17116/anaesthesiology202403149

Закрыть метаданные

ЦЕЛЬ ИССЛЕДОВАНИЯ

Обсудить основы группового последовательного дизайна (ГПД) как вида адаптивного дизайна и составить рекомендации по его применению в клинических исследованиях эффективности (superiority trial) с четким описанием методологии при множественном тестировании основной гипотезы (первичной конечной точки).

МАТЕРИАЛ И МЕТОДЫ

Проведен обзор литературы с использованием баз данных Web of Science, PubMed и Cochrane, а также изучен пакет gsDesign языка программирования R.

РЕЗУЛЬТАТЫ

Представлены преимущества и недостатки ГПД, определены основания для его использования, составлены четкие рекомендации по применению, описаны принципы интерпретации результатов и приведены ссылки на методические рекомендации.

ЗАКЛЮЧЕНИЕ

Проведение крупных рандомизированных контролируемых исследований в настоящее время является неотъемлемой частью медицинской науки. Возможность преждевременного завершения исследования позволяет не только экономить научные и временные ресурсы, но и предотвращать вероятное негативное воздействие исследуемых вмешательств на здоровье пациентов. Предоставленные медицинскому сообществу рекомендации и принципы интерпретации результатов способны улучшить подходы к работе исследователей с данным видом адаптивного дизайна исследований эффективности при множественном тестировании основной гипотезы исследования (первичной конечной точки).

Ключевые слова:

преждевременное завершение клинических испытаний

дизайн исследования

объем выборки

статистическая интерпретация данных

Авторы:

Берикашвили Л.Б.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0001-9267-3664

Поляков П.А.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0009-0009-6185-349X

Ядгаров М.Я.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0003-3792-1682

Лихванцев В.В.

ФГБНУ «Федеральный научно-клинический центр реаниматологии и реабилитологии» Минобрнауки России

ORCID: 0000-0002-5442-6950

Дата поступления:

30.12.2023

Дата принятия в печать:

24.01.2024

Список литературы:

Machin D, Fayers PM. Randomized Clinical Trials: Design, Practice and Reporting. AJohn Wiley & Sons, Ltd., Publication; 2011. https://doi.org/10.1002/9780470686232
Мороз В.В., Закс И.О., Грызунов Ю.А. Доказательная медицина и реаниматология: виды клинических исследований. Общая реаниматология. 2005;1(3):61-67. https://doi.org/10.15360/1813-9779-2005-3-61-67
Chan AW, Tetzlaff JM, Gøtzsche PC, Altman DG, Mann H, Berlin JA, Dickersin K, Hróbjartsson A, Schulz KF, Parulekar WR, Krleza-Jeric K, Laupacis A, Moher D. SPIRIT 2013 explanation and elaboration: guidance for protocols of clinical trials. BMJ. 2013;346:e7586. https://doi.org/10.1136/bmj.e7586
Chan AW, Tetzlaff JM, Altman DG, Laupacis A, Gøtzsche PC, Krleža-Jerić K, Hróbjartsson A, Mann H, Dickersin K, Berlin JA, Doré CJ, Parulekar WR, Summerskill WS, Groves T, Schulz KF, Sox HC, Rockhold FW, Rennie D, Moher D. SPIRIT 2013 statement: Defining standard protocol items for clinical trials. Annals of Internal Medicine. 2013;158(3):200-207. https://doi.org/10.7326/0003-4819-158-3-201302050-00583
Price DO. Sequential Analysis. By Abraham Wald. New York: John Wiley and Sons, Inc., 1947. Social Forces. 1948;27(2):170-171. https://doi.org/10.2307/2572319
Ou Y, Wu Z, Chen S, Lee KM. An improved SPRT control chart for monitoring process mean. The International Journal of Advanced Manufacturing Technology. 2010;51(9-12):1045-1054. https://doi.org/10.1007/s00170-010-2675-6
Lakens D, Pahlke F, Wassmer G. Group Sequential Designs: A Tutorial. PsyArXiv Preprints. 2021:1-13. Accessed April 02, 2024. https://psyarxiv.com/x4azm
Pocock SJ. Group sequential methods in the design and analysis of clinical trials. Biometrika. 1977;64(2):191-199. https://doi.org/10.1093/biomet/64.2.191
O’Brien PC, Fleming TR. A Multiple Testing Procedure for Clinical Trials. Biometrics. 1979;35(3):549. https://doi.org/10.2307/2530245
DeMets DL. Sequential Designs in Clinical Trials. Cardiac Electrophysiology Review. 1998;2(1):57-60. https://doi.org/10.1023/A:1009954810211
Xi D, Gallo P. An additive boundary for group sequential designs with connection to conditional error. Statistics in Medicine. 2019;38(23):4656-4669. https://doi.org/10.1002/sim.8325
Лихванцев В.В., Ядгаров М.Я., Берикашвили Л.Б., Каданцева К.К., Кузовлев А.Н. Определение объема выборки. Анестезиология и реаниматология. 2020;6:77-87. https://doi.org/10.17116/anaesthesiology202006177
Lee S, Lee DK. What is the proper way to apply the multiple comparison test? Korean Journal of Anesthesiology. 2018;71(5):353-360. https://doi.org/10.4097/kja.d.18.00242
STAT 509. 9.5 — Frequentist Methods: O’Brien-Fleming, Pocock, Haybittle-Peto. Accessed April 02, 2024. https://online.stat.psu.edu/stat509/lesson/9/9.5
Social Science Statistics. Quick P Value from Z Score Calculator. Published 2023. Accessed April 02, 2024. https://www.socscistatistics.com/pvalues/normaldistribution.aspx
DeMets DL. Futility approaches to interim monitoring by data monitoring committees. Clinical Trials. 2006;3(6):522-529. https://doi.org/10.1177/1740774506073115
Swedberg K, Held P, Kjekshus J, Rasmussen K, Rydén L, Wedel H. Effects of the Early Administration of Enalapril on Mortality in Patients with Acute Myocardial Infarction. New England Journal of Medicine. 1992;327(10): 678-684. https://doi.org/10.1056/nejm199209033271002
Fergusson DA, Hébert PC, Mazer CD, Fremes S, MacAdams C, Murkin JM, Teoh K, Duke PC, Arellano R, Blajchman MA, Bussières JS, Côté D, Karski J, Martineau R, Robblee JA, Rodger M, Wells G, Clinch J, Pretorius R; BART Investigators. A Comparison of Aprotinin and Lysine Analogues in High-Risk Cardiac Surgery. New England Journal of Medicine. 2008;358(22): 2319-2331. https://doi.org/10.1056/nejmoa0802395

Закрыть метаданные