Список сокращений

ДДБА — длительно действующие бета-2-агонисты

ИГКС — ингаляционные глюкокортикостероиды

КИ — клиническое исследование

КТ — компьютерная томография

МРТ — магнитно-резонансная томография

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

ВИЧ — вирус иммунодефицита человека

РНК — рибонуклеиновая кислота

ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) — Восточная кооперативная группа исследования рака

HER2 (human epidermal growth factor receptor 2) — рецептор эпидермального фактора роста тип 2

PD-L1 (programmed death-ligand 1) — лиганд рецептора запрограммированной клеточной гибели

RET (rearrenged during transfection) — перестроенный при трансфекции; название гена,мутации которого выявляются для определения чувствительности к таргетной терапии

VEGF (vascular endothelial growth factor) — фактор роста эндотелия сосудов

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества проведен систематический обзор, оценивающий влияние цифрового мониторинга соблюдения режима ингаляционной терапии на состояние здоровья пациентов с муковисцидозом. В систематический обзор исследователями включены два КИ с участием 638 человек в возрасте от 5 лет до 41 года. В первом, параллельном, исследовании оценивали два режима ингаляционной антибиотикотерапии у детей — стандартный и усовершенствованный с помощью цифровых технологий. Во втором исследовании, многоцентровом РКИ, сравнивали приверженность терапии пациентов с муковисцидозом при рутинном уходе и использовании веб-платформы CFHealthHub, позволяющей пациенту получать рекомендации от врача, справочную информацию, а также данные о приверженности терапии. Авторы систематического обзора пришли к заключению, что средства цифрового мониторинга, включая веб-платформу и усовершенствованный режим ингаляций антибиотиков, положительно влияют на приверженность терапии пациентов с муковисцидозом.

Источник: Кокрановский регистр систематических обзоров (https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD013733.pub2/full)

Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)

CADTH рекомендует применение лекарственного препарата тезепелумаб¹ в качестве одного из вариантов поддерживающей терапии тяжелой астмы у пациентов старше 12 лет при следующих условиях:

начало терапии:

— астма не контролируется высокими дозами ИГКС или комбинациями ИГКС+ДДБА;

— у пациента наблюдалось два или более клинически значимых обострения в течение последних 12 мес;

— проведена оценка состояния здоровья с помощью валидированных опросников астмы;

продление терапии:

— состояние здоровья пациента оценивается при помощи валидированных опросников каждые 12 мес по сравнению с исходным уровнем;

— наблюдается улучшение контроля астмы по сравнению с исходным уровнем;

— количество клинически значимых обострений уменьшилось либо не изменилось за 12 мес по сравнению с исходным уровнем;

— достигнуто снижение дозы пероральных глюкокортикостероидов у пациентов, получающих их в качестве поддерживающей терапии;

— терапия назначается аллергологом или пульмонологом;

— снижение цены по сравнению с исходной.

Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/SR0731%20Tezspire%20-%20Confidential%20CADTH%20Final%20Recommendation%20(with%20redactions)_RW_DM_RW-meta.pdf)

CADTH рекомендует применение лекарственного препарата пралсетиниб¹ для лечения взрослых пациентов с RET-положительным местнораспространенным нерезектабельным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого при следующих условиях:

начало терапии:

— препарат назначается в качестве первой линии терапии или после ранее проведенной системной терапии;

— пациент находится в стабильном состоянии, отсутствуют заболевания ЦНС или метастазы в головном мозге;

— состояние пациента по шкале ECOG составляет 0 или 1;

продление терапии:

— должно основываться на уровне контроля ответа на терапию по данным КТ или МРТ каждые 8—12 нед или при возможном развитии новых симптомов или прогрессировании заболевания по мнению лечащего врача;

— при хорошей переносимости терапии, оцениваемой специалистом каждые 3—4 нед;

— терапия назначается специалистом с опытом лечения немелкоклеточного рака легкого;

— пралсетиниб не должен применяться одновременно с другими системными противоопухолевыми препаратами и у пациентов, ответивших на лечение селперкатинибом;

— снижение цены по сравнению с исходной.

Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/PC0283%20Gavreto%20-%20CADTH%20Final%20Recommendation%20Final.pdf)

CADTH рекомендует применение лекарственного препарата фарицимаб для лечения диабетического отека макулы при следующих условиях:

начало терапии:

— возмещение расходов на фарицимаб должно основываться на критериях, определенных для возмещения расходов на другие анти-VEGF-препараты для лечения взрослых пациентов с диабетическим макулярным отеком;

продление терапии:

— должно осуществляться так же, как определено для других анти-VEGF-препаратов, применяющихся для лечения взрослых пациентов с диабетическим макулярным отеком;

— наблюдение пациента должно осуществляться офтальмологом с опытом лечения диабетического макулярного отека;

— стоимость фарситамаба не должна превышать стоимость терапии самого дешевого анти-VEFG препарата, используемого для лечения диабетического макулярного отека.

Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/SR0729%20Vabysmo%20-%20Confidential%20Final%20CADTH%20Recommendation-KH_BF%20-%20KH-meta.pdf)

CADTH рекомендует применение лекарственного препарата пегвалиаза¹ для лечения пациентов старше 16 лет с фенилкетонурией, у которых, несмотря на соблюдение диеты, отсутствует контроль заболевания, определяемый по концентрации фенилаланина сыворотки крови (уровень фенилаланина сыворотки крови более 600 мкмоль/л), при следующих условиях:

начало терапии:

— возраст старше 16 лет;

продление терапии:

— сохранение ответа (уровень фенилаланина сыворотки крови менее 600 мкмоль/л) на терапию пегвалиазой в течение 16 нед после начала лечения и при соблюдении низкобелковой диеты;

— наличие частичного ответа, определяемого как снижение по крайней мере на 30% по сравнению с исходным значением, без достижения целевого уровня фенилаланина сыворотки крови (менее 600 мкмоль/л) через 16 нед, при этом пациенты, достигшие частичного ответа к 16-й неделе, для продолжения терапии пегвалиазой должены достигнуть уровеня фенилаланина сыворотки крови менее 600 мкмоль/л к 32-й неделе;

— последующее проведение терапии должно ежегодно проводиться пациентам, у которых концентрация фенилаланина сохраняется на уровне менее 600 мкмоль/л;

— назначение и контроль терапии должны осуществляться только специалистом с опытом лечения генетических и метаболических патологий;

— снижение цены по сравнению с исходной.

Источник: CADTH (https://www.cadth.ca/sites/default/files/DRR/2022/SR0712%20Palynziq%20-%20CADTH%20Final%20Recommendation%20Final.pdf)

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE опубликовал руководство, согласно которому ниволумаб в комбинации с химиотерапией на основе препаратов платины и фторпиримидина рекомендуется как вариант терапии нелеченой HER2-отрицательной распространенной или метастатической аденокарциномы желудка, пищеводно-желудочного перехода или аденокарциномы пищевода у взрослых, опухоли у которых экспрессируют PD-L1, при условии, что компания-производитель предоставит лекарственный препарат в рамках коммерческого соглашения.

Терапия была одобрена на основании данных о клинической эффективности из РКИ, где сравнивали применение ниволомуба в комбинации с химиотерапией и только химиотерапии. По результатам исследования отмечено, что применение ниволумаба в комбинации с химиотерапией на основе препаратов платины и фторпиримидина улучшает показатели выживаемости без прогрессирования и общей выживаемости по сравнению с применением только химиотерапии.

Люди с этими состояниями в среднем имеют короткую ожидаемую продолжительность жизни, поэтому ниволумаб соответствует критериям NICE, чтобы считаться вмешательством, продлевающим жизнь на ее финальной стадии (англ. life-extending treatment at the end of life): для одобрения таких вмешательств приняты особые критерии. Экономическая эффективность ниволумаба в комбинации с химиотерапией соответствует приемлемым для NICE уровням использования ресурсов национальной службы здравоохранения.

Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta857/resources/nivolumab-with-platinum-and-fluoropyrimidinebased-chemotherapy-for-untreated-her2negative-advanced-gastric-gastrooesophageal-junction-or-oesophageal-adenocarcinoma-pdf-82613557258693)

NICE опубликовал новое руководство, в соответствии с которым применение нинтеданиба рекомендуется как один из вариантов лечения идиопатического легочного фиброза у взрослых при следующих условиях:

— у пациентов форсированная жизненная емкость легких выше 80%;

— компания-производитель предоставляет лекарственный препарат в рамках коммерческого соглашения.

Рекомендация обоснована данными трех РКИ, сравнивающих применение нинтеданиба с плацебо. Данные КИ показывают, что нинтеданиб замедляет снижение функции легких по сравнению с плацебо у пациентов с идиопатическим легочным фиброзом с форсированной жизненной емкостью легких выше 80%. Кроме того, долгосрочные данные свидетельствуют о том, что эффект препарата сохраняется с течением времени. Экономическая эффективность нинтеданиба соответствует приемлемым для NICE уровням использования ресурсов национальной службы здравоохранения, что также послужило обоснованием для рекомендации.

Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta864/resources/nintedanib-for-treating-idiopathic-pulmonary-fibrosis-when-forced-vital-capacity-is-above-80-predicted-pdf-82613612686021)

NICE опубликовал проект нового руководства по лечению детей и подростков в возрасте 3 лет и старше с нарушениями роста, в котором рекомендуется препарат соматрогон¹. Указанное состояние, вызванное дефицитом гормона роста, обычно лечится соматропином. Лекарственный препарат соматрогон действует аналогичным образом, но вводится раз в неделю, а не ежедневно. КИ показывают, что соматрогон так же эффективен, как препараты соматропина. Стоимость соматрогона аналогична стоимости препаратов соматропина.

Источник: NICE (https://www.nice.org.uk/guidance/ta863/resources/somatrogon-for-treating-growth-disturbance-in-children-and-young-people-aged-3-years-and-over-pdf-82613611006405)

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA был одобрен препарат ленакапавир¹, представляющий собой новый тип антиретровирусной терапии для взрослых пациентов с ВИЧ-1, резистентных к другим антиретровирусным препаратам. Безопасность и эффективность ленакапавира установлена в многоцентровом КИ (n=72), оценивающем применение этого препарата у пациентов с ВИЧ-1, резистентных к нескольким классам антиретровирусной терапии. В ходе КИ супрессии РНК вируса ВИЧ-1 достигли 87,5% пациентов на 14-й неделе, 81% пациентов на 26-й неделе и 83% пациентов на 52-й неделе.

Источник: FDA (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-hiv-drug-adults-limited-treatment-options)

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA предоставило условное одобрение в отношении применения препарата генной терапии этранакоген дезапарвовек (etranacogene dezaparvovec)¹ для лечения тяжелой и умеренно тяжелой гемофилии В у взрослых пациентов при отсутствии аутоантител к фактору свертывания IX. Этранакоген дезапарвовек был одобрен EMA в рамках программы раннего доступа PRIME. Решение об одобрении вынесено на основании результатов двух КИ, оценивающих эффективность и безопасность применения этранакогена дезапарвовека у 57 взрослых мужчин с гемофилией В умеренной и тяжелой степени. Результаты исследований продемонстрировали, что исследуемое вмешательство значительно снижает частоту кровотечений по сравнению со стандартной терапией, минимизирует потребность в профилактической заместительной терапии препаратами фактора IX и приводит к сохранению ответа на лечение в течении 2 лет и более. Пока неизвестно, как долго будет сохраняться ответ на терапию этранакогеном дезапарвовеком. Нежелательные явления, как правило, были средней степени тяжести. Сообщалось о гепатотоксичности этранакогена дезапарвовека, вызванной иммунным ответом на основной компонент препарата — модифицированный аденоассоциированный вирус и характеризующейся увеличением уровня трансаминаз печени. Нежелательные явления также проявлялись в виде головной боли и гриппоподобного симптома.

Источник: EMA (https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b)

---

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован в Российской Федерации.