Список сокращений

АДТ — андроген-депривационная терапия

БВ — болезнь Виллебранда

ВИЧ — вирус иммунодефицита человека

ВИЧ-1 — вирус иммунодефицита человека 1-го типа

ВПЧ — вирус папилломы человека

КИ — клиническое исследование

ЛП — лекарственный препарат

МРЛ — мелкоклеточный рак легкого

РКИ — рандомизированное клиническое исследование

Кокрановское сотрудничество (The Cochrane Collaboration)

Членами Кокрановского сотрудничества был проведен систематический обзор исследований эффективности и безопасности семаглутида у взрослых пациентов с ожирением. Были включены обобщенные результаты 18 РКИ с участием около 28 тыс. взрослых пациентов. Выявлено, что применение семаглутида по сравнению с плацебо приводит к клинически значимому снижению массы тела пациентов при краткосрочном наблюдении (от 6 до 17 мес), что, вероятно, сохранится и в долгосрочной перспективе. При этом применение семаглутида сопровождается увеличением риска возникновения нежелательных явлений, которые могут привести к отмене терапии, однако доказательств влияния семаглутида на качество жизни, риск неблагоприятных сердечно-сосудистых событий и смертность оказалось недостаточно для формирования выводов. В связи с этим авторы подчеркивают необходимость проведения дальнейших долгосрочных исследований с участием представителей разных групп населения и с фокусом на исходы, не связанные с изменением массы тела.

Источник: https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD015092.pub2/full

Канадское агентство по лекарственным препаратам (Canada’s Drug Agency, CDA-AMC)

CDA-AMC представило стратегию под названием «Рекомендация к действию: Общеканадская стратегия развития надлежащего использования рецептурных лекарственных препаратов» (англ.: A Prescription for Action: A Pan-Canadian Strategy for Advancing the Appropriate Use of Prescription Medications), которая рассчитана на период 5 лет и направлена на надлежащее использование рецептурных ЛП в Канаде. Неправильное применение рецептурных ЛП может нанести существенный вред здоровью пациента, включая возникновение нежелательных явлений тяжелой степени вплоть до смерти. Надлежащее использование ЛП подразумевает совместную работу пациентов, лиц, осуществляющих уход, и специалистов здравоохранения при выборе безопасных и эффективных ЛП, наиболее подходящих для удовлетворения потребностей и достижения целей пациента. В документе отмечена необходимость координации между федеральными и региональными структурами, отдельными медицинскими организациями, пациентскими объединениями и практикующими специалистами для повышения эффективности существующих инициатив.

Источник: https://www.cda-amc.ca/news/pan-canadian-strategy-improve-appropriate-use-prescription-medications

Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (National Institute for Health and Care Excellence, NICE)

NICE условно рекомендовал применение шести цифровых платформ (Activate Your Heart, D REACH-HF, Digital Heart Manual, Gro Health HeartBuddy, KiActiv и myHeart) для реабилитации взрослых пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Они содержат программы тренировок, информацию о сердечно-сосудистых заболеваниях и их лечении, рекомендации по питанию, медикаментозному лечению и психологической поддержке. Цифровые платформы смогут помочь группам с низким уровнем охвата традиционными программами кардиореабилитации: женщинам, молодежи, этническим меньшинствам, жителям неблагополучных районов и тем, кому сложно посещать очные занятия. Окончательное решение об их использовании в Национальной службе здравоохранения будет принято после сбора данных об их применении в течение 3 лет.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/six-digital-technologies-to-support-cardiac-rehabilitation-conditionally-recommended

NICE рекомендовал комбинацию энфортумаба ведотина и пембролизумаба в качестве первой линии терапии у взрослых с неоперабельным или метастатическим уротелиальным раком мочевого пузыря, которым показана платиносодержащая химиотерапия. В настоящее время только у 12% людей, получающих химиотерапию на основе платины, наблюдается улучшение состояния, что подчеркивает острую необходимость в более эффективных методах лечения. По данным КИ, у пациентов с ранее не леченным неоперабельным местнораспространенным или метастатическим уротелиальным раком мочевого пузыря применение комбинации энфортумаба ведотина и пембролизумаба привело к увеличению выживаемости без прогрессирования и общей выживаемости почти в 2 раза по сравнению с химиотерапией. Около 30% участников исследования достигли полной ремиссии.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/breakthrough-life-extending-combination-treatment-for-advanced-bladder-cancer-recommended-by-nice

NICE рекомендовал препарат дурвалумаб для взрослых с локализованной стадией МРЛ в случаях, когда с одной стороны грудной клетки имеется ограниченная опухоль, которая не прогрессирует после первоначальной химиотерапии и/или лучевой терапии. Для таких пациентов не существует стандартных методов лечения — предлагается только динамическое наблюдение. Хирургическое вмешательство также может быть вариантом для некоторых пациентов с ранней стадией МРЛ, но для большинства пациентов это невозможно, поскольку заболевание обычно диагностируется на более поздней стадии. Результаты КИ показали, что препарат значительно увеличивает общую выживаемость и выживаемость без прогрессирования у людей, у которых рак не распространился после химиотерапии и лучевой терапии.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/hundreds-of-people-set-to-benefit-after-nice-recommends-life-extending-lung-cancer-treatment

NICE расширяет программу оценки медицинских технологий, что позволит применять те же строгие стандарты для оценки медицинских изделий, средств диагностики и цифровых инструментов, какие в настоящее время используются при оценке новых ЛП. Технологии, оцененные и одобренные NICE, получат четкие рекомендации для повсеместного распространения в масштабах всей Национальной системы здравоохранения, подкрепленные данными об их ценности и эффективности. Программа первоначально сосредоточится на высокоэффективных технологиях с последующим расширением охвата в ближайшие годы.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-expands-healthtech-evaluations-for-nhs-patients

NICE рекомендовал применение каботегравира для доконтактной профилактики ВИЧ-1 совместно с барьерными методами защиты у взрослых и подростков, имеющих высокий риск заражения, которые не могут принимать пероральную терапию. В отличие от пероральных ЛП для доконтактной профилактики, которая требует ежедневного приема, каботегравир вводится в виде инъекций 1 раз в 2 мес медицинскими работниками, что подходит пациентам, которые не могут принимать пероральные ЛП из-за медицинских противопоказаний.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/first-hiv-prevention-injection-for-people-unable-to-have-daily-prep-recommended

NICE рекомендовал применение даролутамида для лечения взрослых с метастатическим гормон-чувствительным раком предстательной железы в сочетании с АДТ, которая снижает уровень тестостерона. По результатам КИ добавление даролутамида к стандартной АДТ обеспечивает лучшие результаты по сравнению с только АДТ. Кроме того, данная схема сопоставима по эффективности с другими комбинированными методами лечения, уже рекомендованными NICE и доступными в системе здравоохранения Великобритании. Компания заключила конфиденциальное коммерческое соглашение, в рамках которого предоставляет скидки Национальной службе здравоохранения.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/up-to-6-000-people-set-to-benefit-after-nice-recommends-new-life-extending-drug-for-advanced-prostate-cancer

NICE опубликовал финальный проект рекомендаций, в котором предлагает использовать абиратерон и его воспроизведенные ЛП в комбинации с АДТ и преднизолоном или только преднизолоном для лечения взрослых с впервые диагностированным метастатическим гормон-чувствительным раком предстательной железы высокого риска. Ранее NICE не рекомендовал применение абиратерона в связи с его недостаточной экономической эффективностью с позиции Национальной службы здравоохранения. Ключевым фактором пересмотра рекомендации стало появление более дешевых воспроизведенных ЛП, что сделало лечение экономически целесообразным.

Источник: https://www.nice.org.uk/news/articles/nice-s-backing-of-the-prostate-cancer-drug-abiraterone-could-help-thousands-and-save-the-nhs-millions

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA)

FDA одобрило препарат зопапоген имаденовек ¹ (zopapogene imadenovec-drba) для иммунотерапии у взрослых пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом. ЛП создан на основе нереплицирующегося аденовирусного вектора и предназначен для стимуляции иммунного ответа против клеток, инфицированных ВПЧ 6-го и 11-го типов. Решение об одобрении было вынесено на основании данных КИ с участием 35 пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом, которым требовалось три операци в год или более. В исследовании введение четырех подкожных инъекций ЛП в течение 12 нед привело к отсутствию необходимости в хирургическом вмешательстве в течение 12 мес после лечения у 51,4% пациентов. Последующее наблюдение показало, что у большинства пациентов ответ на лечение сохранялся в течение 2 лет, при этом наблюдалась сильная корреляция между клиническим эффектом и стимуляцией T-клеток, специфичных к ВПЧ 6-го и 11-го типов. ЛП обладает благоприятным профилем безопасности: в исследовании не было выявлено дозы, характеризующей допустимую токсичность, и не сообщалось о серьезных нежелательных явлениях, связанных с лечением. Зопапоген имаденовек рассматривался в приоритетном порядке и получил статус орфанного препарата, а также препарата для прорывной терапии.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-immunotherapy-recurrent-respiratory-papillomatosis

FDA одобрило расширение применения препарата рекомбинантного фактора Виллебранда¹. Ранее этот ЛП был одобрен только для лечения эпизодов кровотечения и периоперационного применения у взрослых с БВ, а также для профилактики кровотечений у взрослых с БВ 3-го типа. Однако теперь ЛП показан для профилактического применения у взрослых со всеми типами БВ, а также для лечения кровотечений по требованию и периоперационного применения у детей. Одобрение препарата основано на данных многочисленных КИ, которые показали успешность его применения для купирования и профилактики кровотечений, в том числе в периоперационном периоде у пациентов с БВ всех возрастов. Наиболее частыми побочными эффектами являются головная боль, рвота, тошнота, головокружение и общий кожный зуд. Препарат рассматривался в приоритетном порядке и получил статус орфанного.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-expanded-use-vonvendi-von-willebrand-disease-including-certain-uses-children

FDA одобрило ускоренную процедуру регистрации препарата эламипретид¹ (elamipretide) для лечения синдрома Барта. Синдром Барта — редкое заболевание митохондрий, поражающее в основном мужчин и проявляющееся в виде тяжелой сердечной недостаточности, начинающейся в младенчестве и приводящей к смерти или непереносимости физических нагрузок, если пациенты доживают до подросткового или взрослого возраста. Эламипретид связывается с внутренней частью митохондрий, модифицируя их структуру и улучшая их работу. Ускоренное одобрение ЛП основано на информации о повышении силы четырехглавой мышцы бедра. Условием ускоренного одобрения было проведение РКИ для подтверждения пользы от приема препарата вследствие изменения силы мышц. Наиболее распространенными побочными эффектами, выявленными ранее в ходе КИ, были реакции легкой и умеренной степени в месте инъекции. Также сообщалось о серьезных нежелательных реакциях на ЛП. Препарат рассматривался в приоритетном порядке и получил статус орфанного.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-first-treatment-barth-syndrome

FDA начало процедуру одобрения применения кальция лейковорина в форме таблеток для пациентов с церебральной фолатной недостаточностью — неврологическим заболеванием, которое влияет на транспортировку фолиевой кислоты в мозг и приводит к задержкам в развитии с аутистическими чертами, судорогам, проблемам с координацией и движением. Решение начать процедуру одобрения было вынесено на основании данных проведенного FDA систематического обзора источников, опубликованных в период 2009—2024 гг. и подтверждающих пользу препарата для пациентов. Синдром дефицита фолатов также наблюдался у более широкого круга пациентов с нейропсихиатрическими симптомами, в том числе с признаками аутизма, и обнаруживаемыми в сыворотке крови аутоантителами к альфа-рецептору фолиевой кислоты. Однако имеющиеся данные о применении кальция лейковорина в этой группе пациентов ограничены, и для оценки безопасности и эффективности необходимы дополнительные исследования.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms

FDA одобрило продажу очковых линз Essilor Stellest для коррекции миопии с астигматизмом или без него, а также для замедления прогрессирования заболевания у детей в возрасте от 6 до 12 лет на момент начала лечения. Линзы для очков Essilor Stellest имеют прозрачную область диаметром 9 мм в центре, которая окружена кольцами из рельефных точек (периферийных микролинз) по всей остальной поверхности линзы, что обеспечивает периферийную дефокусировку света. Разрешение основано на данных КИ, которое продемонстрировало, что это медицинское изделие более эффективно замедляет прогрессирование близорукости по сравнению с однофокальными линзами. В исследовании выявлено снижение прогрессирования миопии на 71% и удлинения переднезадней оси глаза на 53% через 24 мес. В ходе КИ не было зарегистрировано серьезных побочных эффектов, однако некоторые испытуемые сообщали о размытости и ореолах вокруг предметов при ношении линз Essilor Stellest. Очковые линзы безопаснее контактных и являются альтернативой для людей с близорукостью, которые не могут носить контактные линзы. Ранее очковые линзы Essilor Stellest получили статус прорывной технологии, что помогло ускорить разработку и оценку устройства.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-authorizes-marketing-first-eyeglass-lenses-slow-progression-pediatric-myopia

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA)

EMA одобрило применение ЛП инебилизумаб¹ (inebilizumab) для лечения взрослых пациентов с иммуноглобулин-G4-ассоциированными заболеваниями. Ранее инебилизумаб уже был одобрен для лечения пациентов с заболеванием спектра оптиконевромиелита. Иммуноглобулин-G4-связанное заболевание — это редкое хроническое аутоиммунное заболевание, приводящее к фиброзу, воспалению и необратимым повреждениям органов и поражающее чаще всего людей в возрасте от 40 до 60 лет. Рекомендация основана на оценке данных об эффективности и безопасности, полученных в ходе РКИ с участием 135 взрослых пациентов с иммуноглобулин-G4-ассоциированными заболеваниями. По результатам исследования, препарат способствовал достижению полной ремиссии, увеличению времени до первого поддающегося лечению рецидива заболевания и снижению количества обострений по сравнению с плацебо. Наиболее частые побочные эффекты — инфекции (включая инфекции мочевыводящих путей, ринофарингит и инфекции верхних дыхательных путей), боль в суставах и спине, лимфоцитопения.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-recommended-rare-immunoglobulin-related-autoimmune-disease

EMA одобрило ЛП бренсокатиб¹ (brensocatib) для лечения бронхоэктазов, не связанных с муковисцидозом, у пациентов в возрасте 12 лет и старше с двумя обострениями или более в течение года. Бронхоэктазы — хроническое прогрессирующее заболевание легких, которое возникает вследствие повторяющихся инфекций и воспаления и приводит к повреждению дыхательных путей и тяжелой легочной дисфункции. Бренсокатиб представляет собой ингибитор дипептидилпептидазы-1, предотвращающий активацию нейтрофильных супероксидных радикалов, тем самым снижая их вредное воздействие на легкие. Рекомендация основана на результатах РКИ с участием 1 767 пациентов. Препарат способствовал снижению частоты легочных обострений в год, увеличению времени до первого легочного обострения и снижению количества обострений в течение 52 нед. Наиболее распространенными побочными эффектами бренсокатиба были головная боль, гингивит, пародонтит, а также гиперкератоз, дерматит, сыпь и сухость кожи.

Источник: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-treatment-serious-chronic-lung-disease

¹ Лекарственный препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации.