Введение
Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура, или первичная иммунная тромбоцитопения (ИТП) — аутоиммунное заболевание, обусловленное выработкой антител к структурам мембраны тромбоцитов и их предшественников — мегакариоцитов [1]. ИТП болеют по всему миру. Это заболевание может встречаться у 3,5% пациентов с заболеваниями системы крови и у 43% пациентов с различными геморрагическими «диатезами», однако точные данные о распространенности отсутствуют [2]. На сегодняшний день особое внимание уделяется пациентам с тяжелой формой ИТП, так как у этой категории больных увеличивается риск развития жизнеугрожающей тромбоцитопении, при которой требуется экстренная госпитализация. Главенствующей задачей терапии является предотвращение риска возникновения любых видов кровотечения как основной угрозы жизни пациента путем увеличения уровня тромбоцитов в крови до стабильных показателей [3]. К сожалению, большая часть пациентов с ИТП рефрактерна к стандартным методам первой линии лечения — глюкокортикоидам и препаратам иммуноглобулина для внутривенного введения. В случае неэффективности или потери ответа на данную терапию показана спленэктомия. На сегодняшний день у больных ИТП активно применяется инновационный класс лекарственных препаратов (ЛП) — агонисты рецептора тромбопоэтина (аТПО-р) [4]. Согласно национальным клиническим рекомендациям (КР) «Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура у взрослых», два ЛП из группы миметиков тромбопоэтина — ромиплостим и элтромбопаг — назначаются в качестве лекарственной терапии 2-й и 3-й линии пациентам с персистирующей и хронической ИТП [1]. Аватромбопаг также является представителем аТПО-р и может применяться у взрослых больных хронической ИТП. В настоящее время ЛП данной группы можно рассматривать в качестве рационального и необходимого элемента стратегии лечения пациентов с ИТП при неэффективности препаратов и методов первой и последующих линий терапии.
Цель исследования — выполнить клинико-экономический анализ и оценку влияния на бюджет применения ЛП группы аТПО-р (ромиплостим, элтромбопаг и аватромбопаг) в лечении взрослых пациентов с ИТП в медицинских организациях Московской области.
Материал и методы
Реализация цели исследования осуществлялась поэтапно.
Оценка клинической эффективности агонистов рецепторов тромбопоэтина
На первом этапе исследования проведен информационный поиск научных публикаций по оценке клинической эффективности ЛП ромиплостим, элтромбопаг и аватромбопаг у взрослых пациентов с ИТП. Поиск осуществлялся в следующих электронных библиографических базах данных: Кокрановская библиотека (https://www.cochranelibrary.com/), регистр клинических исследований (https://clinicaltrials.gov/) и Medline/PubMed (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/). В обзор включены публикации, отражающие результаты рандомизированных контролируемых исследований (РКИ), метаанализов, непрямых сравнений и сетевых метаанализов. При поиске научных работ установлено, что прямые сравнительные клинические исследования рассматриваемых препаратов не проводились. Нами обнаружен сетевой метаанализ, проведенный J. Deng и соавт., в котором в качестве критерия эффективности лечения пациентов с ИТП служил общий тромбоцитарный ответ [5].
Методика анализа эффективности и затрат
В исследовании J. Deng и соавт. представлены основные результаты сравнительного анализа эффективности и безопасности препаратов группы аТПО-р. Установлено статистически значимое превосходство аватромбопага над элтромбопагом и ромиплостимом в отношении показателя эффективности. Так, отношение шансов (ОШ) для стратегий лечения аватромбопаг/элтромбопаг составило 0,32 (ДИ 0,11—0,99) и аватромбопаг/ромиплостим — 0,10 (ДИ 0,02—0,44) [5]. В связи с этим настоящий фармакоэкономический анализ проведен методом «затраты—эффективность».
Учитывая данные сетевого метаанализа [5] и исследования, проведенного W. Jurczak и соавт. [6], в котором определена вероятная величина тромбоцитарного ответа на терапию ЛП аватромбопаг (65,6%), нами рассчитана доля больных, ответивших на лечение ЛП ромиплостим и элтромбопаг в исследуемой популяции пациентов (табл. 1). Вероятность достижения ответа у пациентов, принимавших ЛП ромиплостим и элтромбопаг, определялась на основании значения доли больных, ответивших на терапию препаратом аватромбопаг, и параметра отношения рисков (ОР), расчет которого для каждого препарата осуществлялся на базе методики, описанной в исследовании J. Zhang и соавт. [7].
Таблица 1. Показатели вероятного тромбоцитарного ответа на лечение агонистами рецептора тромбопоэтина у пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой
| Критерий | Значение критерия | Источник |
| Доля пациентов, ответивших на терапию препаратом аватромбопаг, % | 65,63 | [6] |
| Отношение шансов (аватромбопаг/элтромбопаг) | 0,32 | [5] |
| Отношение шансов (аватромбопаг/ромиплостим) | 0,10 | [5] |
| Отношение рисков (аватромбопаг/элтромбопаг) | 0,58 | — |
| Отношение рисков (аватромбопаг/ромиплостим) | 0,24 | — |
| Доля пациентов, ответивших на терапию препаратом элтромбопаг, % | 38,0 | — |
| Доля пациентов, ответивших на терапию препаратом ромиплостим, % | 15,7 | — |
Настоящее исследование выполнялось с позиции системы здравоохранения региона, таким образом, нами оценивались только прямые медицинские затраты, оплачиваемые за счет бюджетных средств и/или средств системы обязательного медицинского страхования (ОМС). Учитывались прямые медицинские затраты на ЛП, введение препаратов, контроль проводимой терапии, «терапию спасения», лечение клинически значимых кровотечений. Временной горизонт анализа «затраты—эффективность» составил 1 год.
Прямые медицинские затраты
Режим дозирования ЛП определялся на основании информации, изложенной в официальной инструкции по применению1, 2, 3, и действующих КР по ИТП [1], затраты на лекарственную терапию рассчитывались на 1 пациента в течение 1 года. Необходимо отметить, что согласно инструкции по применению ЛП аватромбопаг можно применять по 20 мг 1 раз в сутки, а в последующем возможна коррекция дозы в сторону уменьшения кратности приема: по 20 мг 1, 2 или 3 раза в неделю. В нашем исследовании расчет затрат на фармакотерапию пациентов с ИТП осуществлялся исходя из режима дозирования 20 мг 1 раз в сутки.
Для всех ЛП, включенных в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), расчет стоимости 1 упаковки производился на основании цены, зарегистрированной в Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) предельных отпускных цен (ПОЦ)4, с учетом установленного размера предельной оптовой надбавки по Московской области и налога на добавленную стоимость (НДС)5. НДС для лекарственных препаратов в Росийской Федерации составляет 10% (льготное налогообложение), предельная оптовая надбавка для региона Московской области равна 7%. Учитывая наличие на фармацевтическом рынке нескольких торговых наименований (ТН) ЛП элтромбопаг, в исследование включено ТН с минимальной ПОЦ по данным ГРЛС на 18.11.23. В связи с тем, что ЛП аватромбопаг не входит в перечень ЖНВЛП, стоимость упаковки определялась на основании информации, предоставленной компанией-производителем препарата. При наличии у ЛП нескольких форм выпуска в расчет затрат на лекарственную терапию включались формы, наиболее подходящие по режиму дозирования с учетом продолжительности курса приема препарата (табл. 2).
Таблица 2. Сравнительная характеристика стоимости одной упаковки препаратов агонистов рецептора тромбопоэтина
| МНН | ТН | Лекарственная форма/дозировка/упаковка | ПОЦ без НДС, руб. | ПОЦ с учетом НДС и надбавки, руб. |
| Ромиплостим | Стимплейт | Порошок для приготовления раствора для подкожного введения, 250 мкг, 1 флакон | 29 302,11 | 34 488,58 |
| Элтромбопаг | Элтромбопаг-29Ф | Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, 50 мг, 28 таблеток | 59 995,16 | 70 614,30 |
| Аватромбопаг | Доптелет | Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, 20 мг, 30 таблеток | 59 995,16 | 70 614,30 |
Примечание. МНН — международное непатентованное наименование; ТН — торговое наименование; ПОЦ — предельная отпускная цена; НДС — налог на добавленную стоимость.
Согласно официальной инструкции по применению ГРЛС ЛП, ромиплостим вводится в виде подкожной инъекции под непосредственным наблюдением врача. Таким образом, в стоимость затрат на введение данного ЛП входило посещение пациентом медицинской организации с целью выполнения подкожной инъекции. ЛП элтромбопаг и аватромбопаг пациент может принимать самостоятельно.
На амбулаторно-поликлиническом этапе оказания медицинской помощи пациентам с ИТП затраты определялись на основании норматива финансовых затрат на одно обращение по поводу заболевания согласно тарифному соглашению по реализации Московской областной программы ОМС на 2023 год6. В исследовании сделано предположение, что пациент вне обострений/осложнений ежемесячно посещал врача-гематолога с целью мониторинга эффективности и безопасности терапии.
На следующем этапе исследования определялся уровень затрат, связанных с ведением пациента при возникновении у него осложнений. В случае жизнеугрожающего состояния, при котором требовалось назначение «терапии спасения», предполагалось оказание пациенту с ИТП нескольких видов медицинской помощи: скорая медицинская помощь (СМП) и госпитализация в круглосуточный стационар (КС), далее — в дневной стационар (ДС). Средняя частота вызова СМП и госпитализаций в КС на 1 пациента приравнена к частоте возникновения случаев применения «пульс-терапии» в год, которая определялась нами на основании опубликованных ранее данных [6, 8, 9]. Частота госпитализаций в ДС приравнивалась к кратности введения ЛП «скорой помощи» в год, установленной нами на основании КР по лечению ИТП. Необходимые для «терапии спасения» ЛП определялись на основании действующих национальных КР [1]. Стоимость «терапии спасения» рассчитывалась с учетом цены за 1 мг каждого препарата.
В нашем исследовании затраты на терапию клинически значимых кровотечений (2—4-й класс по шкале ВОЗ) определялись на основании допущения, что в течение 1 года пациент мог экстренно дважды обратиться в медицинскую организацию на амбулаторно-поликлиническом уровне или госпитализироваться в стационар.
Затраты на стационарное лечение определяли на основании норматива финансовых затрат на 1 случай лечения в условиях КС за счет средств ОМС согласно тарифному соглашению по реализации Московской областной программы ОМС на 2023 г. и с учетом методических рекомендаций по способам оплаты медицинской помощи за счет средств ОМС Федерального фонда ОМС (ФФОМС)7.
Все расчеты для стационарной помощи осуществлялись по следующей формуле:
С=БС·КЗ,
где БС — установленная базовая ставка; КЗ — коэффициент затратоемкости клинико-статистической группы (КСГ), к которой отнесен данный случай госпитализации.
Общая характеристика прямых медицинских затрат (за исключением лекарственной терапии) представлена в табл. 3.
Таблица 3. Общая характеристика прямых медицинских нелекарственных затрат
| Медицинская услуга | Стоимость, руб. |
| Вызов врачебной бригады скорой медицинской помощи | 3774,00 |
| Обращение по поводу заболевания при оказании медицинской помощи в амбулаторных условиях медицинскими организациями (к врачу-гематологу) | 1870,45 |
| Прием (осмотр, консультация) врача-гематолога | 384,68 |
| Посещение врача по неотложной медицинской помощи в амбулаторно-поликлиническом отделении | 833,91 |
| Базовая ставка для круглосуточного стационара | 28 123,86 |
| Базовая ставка для дневного стационара | 16 276,52 |
| Нарушения свертываемости крови (КСГ st05.003; КЗ=4,5, КС=0,8) | 101 245,90 |
| Комплексное лечение с применением препаратов иммуноглобулина (КСГ st36.001; КЗ=4,32, КС=0,8) | 97 196,06 |
| Болезни крови (уровень 2) (КСГ ds05.002; КЗ=2,41) | 39 226,41 |
Примечание. КЗ — коэффициент затратоемкости; КС — коэффициент специфики; КСГ — клинико-статистическая группа.
Методика анализа влияния на бюджет
Анализ влияния на бюджет (АВБ) проводили в соответствии с методическими рекомендациями по оценке влияния на бюджет в рамках реализации программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи в Российской Федерации, утвержденными приказом ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России от 29 декабря 2018 г. №242-од8. Временной горизонт для АВБ составил 3 года. В исследовании рассматривалась популяция пациентов с ИТП в возрасте 18 лет и старше, которым показана терапия ЛП из группы аТПО-р (ромиплостим/элтромбопаг/аватромбопаг) (2-я линия терапии) при неэффективности или отсутствии ответа на терапию 1-й линии.
В рамках проведения АВБ построена модель оказания помощи взрослым пациентам с первичной ИТП, которая учитывает различные подходы к терапии. Модель включала в себя несколько сценариев:
— применение ЛП ромиплостим/элтромбопаг у пациентов с ИТП (текущая практика);
— внедрение и постепенное расширение доли применения ЛП аватромбопаг у пациентов с ИТП (моделируемая практика).
Анализ текущей клинической практики оказания медицинской помощи пациентам с ИТП и прогнозируемые ежегодные прирост и спад числа пациентов, получавших определенные схемы лечения, строились на данных о льготном лекарственном обеспечении пациентов с данной патологией на территории Московской области за 2022 г. и 9 месяцев 2023 г.
Анализ чувствительности
Для оценки устойчивости разработанных моделей «затраты—эффективность» и «влияние на бюджет» проведен детерминированный анализ чувствительности к изменению исходных параметров, таких как стоимость ЛП и доли пациентов, получающих анализируемые ЛП.
Результаты
Результаты оценки затрат на ведение пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой на территории Московской области
Произведен расчет прямых медицинских затрат для каждой схемы лечения. Результаты анализа затрат на ведение 1 пациента в течение года представлены в табл. 4. Частота применения «терапии спасения» или возникновения необходимости терапии клинически значимых кровотечений (2—4-й класс по шкале ВОЗ) определена на основании данных РКИ и сетевого метаанализа [8, 10, 11]. Так, доля пациентов, нуждающихся в назначении «терапии спасения», при применении ЛП ромиплостим составляет 21,7%, элтромбопаг — 18% и аватромбопаг — 21,9%. Частота клинически значимых кровотечений (2—4-й класс по шкале ВОЗ) при применении аТПО-р не требующих назначения отдельных препаратов составила относительно плацебо для ЛП элтромбопаг 33%, для ЛП ромиплостим — 15% и для ЛП аватромбопаг — 42% (согласно среднему значению вероятности наилучшего лечения для всех видов терапии относительно плацебо).
Таблица 4. Результаты анализа прямых медицинских затрат на ведение 1 пациента в течение года, руб.
| Показатель | Ромиплостим | Элтромбопаг | Аватромбопаг |
| Затраты на лекарственные препараты | 1 035 808,96 | 917 985,94 | 1 035 808,96 |
| Затраты на лекарственные препараты «терапии спасения» (иммуноглобулин человека нормальный + дексаметазон + метилпреднизолон) | 1 035 808,96 | ||
| Затраты на «терапию спасения» (стационарные затраты) | 67 641,24 | 56 107,94 | 68 264,66 |
| Затраты на введение препарата | 22 445,40 | — | — |
| Затраты на контроль терапии | 22 445,40 | ||
| Затраты на лечение кровотечений | 15 437,06 | 33 961,53 | 43 223,76 |
| Итого | 1 918 933,40 | 1 030 500,81 | 981 305,46 |
Наибольшая доля в структуре прямых медицинских затрат приходится на анализируемые ЛП (см. табл. 4). Наиболее экономически эффективной стратегией является лечение пациентов с ИТП ЛП аватромбопаг (общие затраты в течение года составят 981 305,46 руб.). Наивысшие показатели итоговых затрат отмечены при назначении ЛП ромиплостим — 1 918 933,40 руб.
Обнаруженные нами данные об эффективности и рассчитанные на их основании частоты достижения общего тромбоцитарного ответа пациентами с ИТП при применении различных стратегий лечения позволили определить затратную эффективность ЛП аватромбопаг, ромиплостим и элтромбопаг. Результаты приведены в табл. 5.
Таблица 5. Результаты анализа «затраты—эффективность» применения препаратов группы агонистов рецептора тромбопоэтина у 1 пациента в течение 1 года терапии
| МНН | Прямые медицинские затраты, руб. | Вероятность ответа на терапию, % | Затраты на пациента, ответившего на терапию, руб. | Разница, руб. |
| Аватромбопаг | 981 305,46 | 65,6 | 1 495 892,47 | — |
| Ромиплостим | 1 918 933,40 | 15,7 | 12 222 505,72 | 10 726 613,25 |
| Элтромбопаг | 1 030 500,81 | 38,0 | 2 711 844,24 | 1 215 951,77 |
Примечание. МНН — международное непатентованное наименование.
Затратная эффективность ЛП аватромбопаг составила 1 495 892,47 руб., в то время как показатель «затраты—эффективность» на 1 пациента, достигнувшего тромбоцитарного ответа, для ЛП ромиплостим и элтромбопаг оказался на уровне 12 222 505,72 руб. и 2 711 844,24 руб. соответственно.
Таким образом, в результате анализа затрат установлено преимущество лекарственной терапии ЛП МНН аватромбопаг (ТН «Доптелет») у пациентов с первичной ИТП, так как его применение ассоциировано с наименьшими затратами на 1 пациента в течение 1 года — разница по сравнению с ЛП элтромбопаг составила 4,77%, с ЛП ромиплостим — 46,30%, а затраты, необходимые для достижения пациентом с ИТП тромбоцитарного ответа оказались ниже на 1 215,95 тыс. руб. и 10 726, 61 тыс. руб. соответственно. Следует подчеркнуть, что изменение режима дозирования ЛП аватромбопаг (сокращение кратности приема препарата) может способствовать уменьшению затрат на терапию данным ЛП и увеличению преимущества над ЛП элтромбопаг и ромиплостим в уровне затрат.
Результаты определения численности целевой популяции пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой на территории Московской области
Анализ данных льготного лекарственного обеспечения (ЛЛО) пациентов с ИТП в регионе Московской области за 2022 г. и 9 месяцев 2023 г. позволил определить количество пациентов, нуждающихся в терапии аТПО-р: 193 и 227 человек соответственно. Установлен ежегодный прирост числа пациентов на 17,62%. На основании статистических данных выявлен возможный уровень смертности от ИТП — 0,5%. Результаты представлены в табл. 6.
Таблица 6. Расчет численной популяции пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой на территории Московской области
| Показатель | Год | ||
| 2023 | 2024 | 2025 | |
| Популяция пациентов с ИТП, которым назначена терапия препаратами группы агонистов тромбопоэтиновых рецепторов, n | 227 | 267 | 314 |
| Ежегодный прирост числа пациентов, % | 17,62 | 17,62 | 17,62 |
| Смертность от ИТП, % | 0,50 | 0,50 | 0,50 |
| Количество смертельных исходов, случаев | 0,21 | 0,21 | 0,21 |
| Количество пациентов, получающих ромиплостим, n | 127 | 134 | 144 |
| Количество пациентов, получающих элтромбопаг, n | 100 | 91 | 86 |
| Количество пациентов, получающих аватромбопаг, n | 0 | 42 | 84 |
Примечание. ИТП — идиопатическая тромбоцитарная пурпура.
В АВБ предусмотрен постепенный переход пациентов от терапии ЛП ромиплостим/элтромбопаг к получению инновационного препарата аватромбопаг. Изучив данные ЛЛО пациентов на территории Московской области, мы установили, что в 2023 г. 42 пациента перестали получать препараты ромиплостим и элтромбопаг по каналу ЛЛО. Предположено, что именно эти больные в 2024 г. смогли бы перейти на фармакотерапию ЛП аватромбопаг. Таким образом, установлены ежегодная доля и количество пациентов, получающих инновационный ЛП. Ежегодный переход пациентов (%) с ИТП, то есть уменьшение частоты применения схем с ЛП ромиплостим и элтромбопаг, определен с учетом доли каждого ЛП в структуре больных, переставших в 2023 г. получать данные ЛП по каналу ЛЛО.
Результаты анализа влияния на бюджет
Результаты анализа затрат для текущей и моделируемой практики ведения пациентов с первичной ИТП представлены в табл. 7. Построенная модель позволила сделать вывод об экономической эффективности применяемых в медицинской практике схем лекарственной терапии.
Таблица 7. Результаты анализа влияния на бюджет применения различных схем лекарственной терапии у пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой
| Показатель | Текущая практика | Доля, % | Моделируемая практика 1 | Доля, % | Моделируемая практика 2 | Доля, % |
| Аватромбопаг: | ||||||
| Количество пациентов | — | 0 | 42 | 15,73 | 84 | 26,75 |
| Затраты, руб. | — | — | 41 214 829,43 | — | 82 429 658,86 | — |
| Ромиплостим: | ||||||
| Количество пациентов | 127 | 56,00 | 134 | 50,02 | 144 | 45,84 |
| Затраты, руб. | 243 934 813,60 | — | 256 277 584,11 | — | 276 243 913,49 | — |
| Элтромбопаг: | ||||||
| Количество пациентов | 100 | 44,00 | 91 | 34,25 | 86 | 27,41 |
| Затраты, руб. | 102 926 420,99 | — | 94 235 805,24 | — | 88 704 485,39 | — |
| Сумма, руб. | 346 861 234,59 | 391 728 218,78 | 447 378 057,74 | |||
Суммарные затраты на лечение пациентов с первичной ИТП ЛП ромиплостим и элтромбопаг в текущей практике составят 346 861,23 тыс. руб (см. табл. 7). На всем временном промежутке анализа наименьшие затраты связаны с терапией ЛП аватромбопаг на первом году моделируемой практики — 41 214,83 тыс. руб. Однако постепенное увеличение популяции пациентов, принимающих данный ЛП, ведет к росту затрат на втором году моделирования — 82 429,67 тыс. руб.
Самые высокие затраты на всем горизонте моделирования — у стратегии лечения ЛП ромиплостим, несмотря на снижение доли его применения.
Таким образом, АВБ показал, что применение ЛП аватромбопаг, ромиплостим и элтромбопаг с учетом ежегодного роста числа пациентов с первичной ИТП (17,62%), постепенного увеличения (аватромбопаг) и уменьшения долей (ромиплостим и элтромбопаг) анализируемых ЛП, приведет к росту итоговых затрат к 2025 г. на 22,47%.
Это означает, что дополнительные затраты бюджета системы здравоохранения Московской области составят 100 516,82 тыс. руб.
Следует отметить, что изменение схемы приема ЛП аватромбопаг (сокращение количества приемов), предусмотренной официальной инструкцией по применению, позволит в будущем оставить эту стратегию лечения преимущественной даже при дальнейшем увеличении доли пациентов, принимающих данный ЛП.
Результаты анализа чувствительности
Проведенный нами анализ чувствительности модели «затраты—эффективность» показал, что изменение цены на ЛП аватромбопаг в пределах 5,0% позволяет данной стратегии лечения оставаться преимущественной. В модели «влияние на бюджет» при одновременном изменении стоимостного параметра и доли пациентов, принимающих ЛП аватромбопаг на 5,0% на первом году моделируемой практики, сохранит преимущество данной стратегии. Таким образом, анализ чувствительности подтверждает устойчивость моделей к изменению исходных параметров.
Обсуждение
В проведенном нами исследовании показано, что лечение пациентов с ИТП ЛП аватромбапаг является клинически и экономически наиболее выгодной стратегией по сравнению с терапией ЛП ромиплостим и элтромбопаг.
В рамках выполненного нами клинико-экономического анализа сделан ряд допущений. Ввиду отсутствия прямых сравнений препаратов группы аТПО-р для оценки клинической эффективности анализируемых ЛП в модели исследования заложены данные сетевого метаанализа [5]. В связи с тем, что ИТП относится к группе редких (орфанных) заболеваний, существует ряд ограничений в количественном составе популяции пациентов с этим заболеванием и временных горизонтах проведения клинических исследований, что может смещать полученные исследователями в ходе проведения метаанализов результаты эффективности и безопасности препаратов. Так, в сетевом метаанализе, проведенном P. Wojciechowski и соавт. [11], статистически значимое превосходство аватромбопага над другими препаратами группы аТПО-р по эффективности «устойчивый тромбоцитарный ответ» не обнаружено, а в исследовании Y. Liu и соавт. [12] показан статистически значимо лучший общий тромбоцитарный ответ на аватромбопаг только по отношению к элтромбопагу. Поэтому рассчитанные в нашей работе вероятности достижения тромбоцитарного ответа у популяции пациентов для различных стратегий лечения являются предполагаемыми, но в то же время вполне обоснованными, так как базируются на результатах исследований, в которых доказана эффективность анализируемых ЛП. При появлении прямых сравнительных исследований препаратов аватромбопаг, ромиплостим и элтромбопаг полученные нами результаты могут в дальнейшем подвергаться соответствующим коррективам.
В модели нашего исследования заложена 100% вероятность эффективности каждой стратегии лечения ЛП ромиплостим, элтромбопаг и аватромбопаг, то есть высокая приверженность пациентов к длительной постоянной терапии.
Определено, что прямые медицинские затраты вносят наибольший вклад в итоговые затраты на лечение пациентов с ИТП на территории Московской области. Таким образом, прямые немедицинские и косвенные затраты не учитывались, то есть в работе мы ограничивались наиболее актуальной и важной перспективой бюджета здравоохранения региона.
В исследовании также сделано предположение, что в случае назначения «терапии спасения» пациента с ИТП после вызова СМП госпитализировали в КС. Случай госпитализации проводится по КСГ st36.001 «Комплексное лечение с применением препаратов иммуноглобулина», в стоимость которого не включались отдельно затраты на ЛП «скорой помощи», так как они учтены в соответствующем тарифе. Для продолжения лечения ЛП дексаметазон и метилпреднизолон, которые, согласно КР по ИТП, необходимо вводить больному на протяжении 4 и 6 циклов с различным временным интервалом и продолжительностью введения, пациента госпитализировали в ДС. Пациент получал лечение в условиях ДС 5 раз в течение года. Случай госпитализации в ДС проводится по КСГ ds05.002 «Болезни крови (уровень 2)», в стоимость которого дополнительно включены затраты на препараты дексаметазон и метилпреднизолон с учетом количества циклов введения. Таким образом, 1 курс терапии ЛП иммуноглобулин человека нормальный и 1 цикл лечения ЛП дексаметазон и метилпреднизолон пациент получал в условиях КС, оставшиеся циклы — в ДС.
Заключение
Результаты исследования показали, что внедрение и постепенное расширение практики применения инновационного лекарственного препарата аватромбопаг является клинически и экономически оправданной стратегией организации медицинской помощи взрослым пациентам с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой на территории Московской области по сравнению с фармакотерапией лекарственными препаратами ромиплостим и элтромбопаг.
Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.
1 Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Доптелет. Ссылка активна на 10.12.23. https://grls.minzdrav.gov.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=1a4f5180-8487-474b-a59d-8c4a4850dd30
2 Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Элтромбопаг-29Ф. Ссылка активна на 10.12.23. https://grls.minzdrav.gov.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=de9c8a3b-4a76-43dd-85bd-cb80346db61f
3 Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Стимплейт. Ссылка активна на 10.12.23. https://grls.minzdrav.gov.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=9ca6d385-3f96-417e-b492-c71be12dac6a
4Государственный реестр лекарственных средств. Ссылка активна на 10.12.23. https://grls.minzdrav.gov.ru/Default.aspx
5Предельные размеры оптовых надбавок и предельные размеры розничных надбавок к ценам на жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты, установленные в субъектах Российской Федерации. Официальный сайт Федеральной антимонопольной службы России. Ссылка активна на 10.12.23. https://fas.gov.ru/documents/687916
6Тарифное соглашение по реализации Московской областной программы обязательного медицинского страхования на 2023 год от 29 декабря 2022 г. Ссылка активна на 10.12.23. https://mz.mosreg.ru/ov/komissiya-po-razrabotke-moskovskoi-oblastnoi-programmy-obyazatelnogo-medicinskogo-strakhovaniya-tarifnaya-komissiya/18-01-2023-15-44-39-tarifnoe-soglashenie-po-realizatsii-moskovskoy-obl?ysclid=lrufo5r2us323824003
7 Методические рекомендации по способам оплаты медицинской помощи за счет средств обязательного медицинского страхования. 2022. Ссылка активна на 10.12.23. https://tfoms-rb.ru/sites/default/files/0085_METOD_REK_FFOMS_2023.PDF
8 Методические рекомендации по оценке влияния на бюджет в рамках реализации программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи. М.: ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Министерства здравоохранения Российской Федерации; 2016. Ссылка активна на 10.12.23. https://rosmedex.ru/wp-content/uploads/2016/12/MRAVB-23.12.2016.pdf